美國發起人類體細胞基因組編輯計劃 開發體細胞中更安全基因組編輯方法

美國國立衛生研究院(NIH)于 2018 年成立了 SCGE 組織，并在六年內為該計劃撥款 1.9 億美元。迄今為止，該組織共包括來自 38 個機構的 72 名主要研究人員，他們正在研究 45 個重大項目。

據英國《自然》雜志上周刊登的文章，NIH 與 SCGE 聯合會日前發起人類體細胞基因組編輯計劃，旨在開發在體細胞中更安全，更有效的基因組編輯方法。

據稱，該項目在開發新技術、確定人類細胞中基因組編輯的功能及后果的同時，秉持嚴謹且創新的方法，對各種技術加以驗證，以加速科學界對多種疾病新療法的臨床開發。

IT之家了解到，該項目成員美國威斯康星大學、馬薩諸塞大學的聯合研究團隊發表觀點文章，并介紹了相關計劃：

他們將開發新技術以誘導和評估基因組編輯，確定人類細胞中基因組編輯的下游功能后果;

通過對小型動物和大型動物的第三方測試進行驗證;

將 “組裝”好的 SCGE“工具包”及應用所產生的知識可視化，加速研究人員對各種疾病新療法的臨床開發。

刊文指出，這個項目將會嚴格關注體細胞編輯，重點包括兩方面：一是從細胞核內的 DNA 到細胞內其他地方的核酸;二是不改變 DNA 或 RNA 序列，以產生染色質結構的靶向改變為目標的表觀基因組編輯。